식약처, 희귀 유전질환 '진행성 가족성 소아 간담즙 정체증 치료 희귀약' 허가 > 웰빙 TOP뉴스

식품의약품안전처(처장 오유경)는 입센코리아㈜가 수입하는 희귀의약품인 ‘빌베이캡슐200·400·600·1200마이크로그램(오데빅시바트1.5수화물)*’를 8월 23일 허가했다고 밝혔다.

* (경구용 펠렛) 200㎍, 600㎍ (캡슐제) 400㎍, 1200㎍

이 약은 희귀 유전질환인 ‘진행성 가족성 간내 담즙 정체’ 환자의 소양증(가려움증) 치료제로 생후 3개월 이상 영아부터 사용하도록 허가됐으며, 담즙산이 간으로 재흡수 되는 것을 감소시켜 담즙 정체로 인해 발생하는 중증 가려움증에 대한 치료 효과가 있다.

* 진행성 가족성 간내 담즙정체증(Progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC) : 영아시기에 발견되는 희귀 상염색체 열성 유전질환으로 담즙산 분비 및 수송 장애를 동반한 담즙 정체증(주요증상 : 중증의 소양증, 황달, 성장장애 등)이 발생  

* 장에 있는 담즙산 수송체(IBAT) 억제제로 작용

※ IBAT(Inhibitor of the ileal Bile Acid Transporter) : 회장에서 발현되는 담즙산 수송체로 담즙산을 간으로 재흡수시키는 주요 기전임

식약처는 ‘빌베이캡슐’을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정(’23.8.24.)하고 우선 심사해 신속히 허가하였다.

또한 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단, 보건복지부와 적극 협력해 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’* 대상으로 지정하고 식약처의 심사 결과를 공유함으로써 이 약이 환자들에게 보다 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.

* 허가-평가-협상 병행 시범사업 : 식약처 허가와 약가평가, 약가협상을 병렬로 진행하여 신속

한 보험 등재 지원(식약처(허가)-심평원(약가평가)-건보공단(약가협상)-복지부(고시))

식약처는 앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 확인된 치료제를 신속하고 면밀히 심사‧허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.김판용 기자